Pesquisa foi publicada na 'Science' nesta quarta-feira (25). Antes, a técnica que está revolucionando a edição do genoma, permitia somente a edição do DNA.
Por G125/10/2017 14h00 Atualizado há 20 minutos
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Ilustração mostra atividade da CRISPR alterando a sequencia genética de molécula de DNA (Foto: S.Dixon / F.Zhang / Divulgação )
Cientistas criaram um novo sistema para a edição eficiente de RNA em células humanas com a técnica Crispr. A edição de RNA, que pode alterar produtos de genes, tem potencial para ser usada tanto na pesquisa quanto no tratamento de doenças. O feito foi publicado na "Science" nesta quarta-feira (25).
A equipe, coordenada por Feng Zhang, do Instituto de Tecnologia de Massachusetts (MIT), também foi a primeira a utilizar a técnica para a edição de DNA em embriões humanos. A estratégia foi apresentada em julho desse ano. Zhang é dono da patente da técnica.
A Crispr é um dos avanços científicos recentes mais importantes e permite que cientistas "recortem" e "editem" o genoma com precisão. A principal diferença da façanha agora é que ela permite a edição do RNA.
O RNA funciona como um intermediário entre o DNA e a produção de proteínas. Ele "transcreve" as informações contidas no DNA e permite a síntese de proteína.
Uma das principais vantagens da edição no momento da transcrição é que a correção de mutações pode ser aplicada em vários estágios do desenvolvimento, sem necessidade de edições no DNA -- estratégia que tem levantado muitas questões éticas sobre seu uso.
Entenda o que é o Crispr
A técnica foi batizada de "REPAIR" (sigla em inglês para "Edição de RNA Programável para Substituição de A a I"). A estratégia permite a substituição de adenosina por iosina, por exemplo. No estudo, pesquisadores conseguiram editar bases específicas do RNA com eficiência de até 51% em alguns casos.
Segundo os pesquisadores, essas estruturas estão envolvidas em mutações que regularmente estão associadas a mutações humanas. Uma troca no material genético de G para A, por exemplo, é extremamente comum e está associada a casos específicos de epilepsia e Parkinson.
"A capacidade de corrigir as mutações causadoras de doenças é um dos principais objetivos da edição do genoma", disse Feng Zhang, coordenador do estudo e pesquisador do MIT.
Antes, os cientistas já haviam divulgado no mesmo periódico, em junho de 2016, que a edição do RNA era possível. Zhang explica que, até agora, a ciência consegue com eficiência inativar genes, mas fazer com que proteínas voltem a ser produzidas no corpo pela mudança do genoma é um desafio para os pesquisadores.
"Essa edição do RNA abre muitas oportunidades para recuperar funções e tratar muitas doenças em quase todos os tipos de célula", diz.
Testes com 'doenças sintéticas'
Para testar a eficácia da técnica, a equipe sintetizou mutações patogênicas que causam anemia de Fanconi e diabetes nefrogênica ligada ao X. As mutações foram introduzidas em células humanas e corrigidas com êxito no nível do RNA pela técnica.
A anemia de fanconi é uma doença rara hereditária que leva a disfunções na medula óssea. Já a diabetes nefrogênica, está relacionada à mutação dos genes AVR2 e AQP2. A doença impede o rim de concentrar a urina e pode levar a desidratações severas.
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